项目背景
戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，患者需长期接受酶替代治疗以维持生命质量。目前其相关酶替代疗法已进入甘肃省大病保险目录，但在现有医保政策下，患者仍需承担高昂的自付费用，严重影响治疗可及性与可持续性。
为积极响应“健康中国”战略，推动罕见病用药可及性提升，病痛挑战基金会联合武田中国共同发起本援助项目，旨在通过“资金援助+药品捐赠”双轨模式，显著降低甘肃省戈谢病患者自付压力，助力其获得规范、持续的治疗。该项目为罕见病医疗援助工程子项目。
申请条件
1. 参与甘肃省基本医疗保险并获得甘肃省户籍，或长期在甘肃居住并获得甘肃省户籍的患者；
2. 经符合资质的医疗卫生机构明确诊断为戈谢病，且评估确认符合酶替代治疗适应症，按处方规范剂量使用；
3. 产生灾难性医疗支出（医疗支出占全年收入40%）的患者。
援助方案
第一阶段：在患者完成8个月酶替代治疗，并经过基本医保、大病保险等常规报销后依然存在支出困难的患者家庭，项目对剩余自付费用中超过6元/支的部分给予援助，援助比例上限不超过30%；
第二阶段：患者成功完成第一阶段援助，且经医学评估确需继续治疗，项目将为其后续4个月的治疗用药提供全额药品援助，援助剂量以临床医嘱为准。
申请流程
初审登记：病友或其家属扫描下方二维码，项目工作组对登记患者信息进行评估，初步确认符合项目规定的援助对象；
发放材料：项目工作组向初审通过的病友发放项目申请纸质申请材料；
项目复审及援助：（1）第一阶段：病友或其家属在完成连续8个月酶替代治疗后，将纸质申请材料同费用票据邮寄至项目组，复审10个工作日左右，复审通过后10个工作日左右拨付援助款；（2）第二阶段：病友或其家属完成连续8个月酶替代治疗后，将治疗处方原件递交至项目组审核，审核完成后开启药品援助流程，按月援助，援助满4个月即止。
患者援助发票时间：2026年6月1日至2027年3月31日
项目联系方式
项目服务专线：15801144189
项目服务专员微信：15801144189
微信公众号：病痛挑战基金会(china_icf)
电子邮箱：ylyz@chinaicf.org
资料邮寄地址：山东省济南市历下区泉城路270号彩云大厦1702室（病痛挑战基金会山东办公室）
收件人：戈谢病患者关爱项目工作组
收件电话：15801144189
