罕见病长期缺少社会的关注，患者大多面临诊治难、用药难、有药用不起的尴尬境地。在国家《第一批罕见病目录》收入的121种罕见病中，更有17种疾病面临“境外有药，境内无药可用”的局面。为了缓解这种困局、帮助更多国内罕见病患者，提高罕见病药械在患者群体中的可及性，由中国人口福利基金会罕见病关爱基金，联合病痛挑战基金会，发起“罕见病患者特许医疗援助计划”项目。
该项目重点针对有特许药械需求的患者提供服务，一方面将为国内有治疗需求，且满足相关政策要求的罕见病患者群体提供必要的援助支持，真正惠及更多的罕见病患者。
另一方面，基于国内罕见病医药行业整体在药物研发、药物引进方面与国际主流国家还有一定差距，大量境外罕见病创新药品未能及早进入中国大陆市场，以及罕见病患者对国际创新药物、世界前沿的罕见病医药资讯、疾病诊疗技术都有着强烈的未满足需求的现实情况，该项目还将通过联动多方合作，开展罕见病医疗创新药械医患交流专题研讨会、罕见病医学知识科普大讲堂活动，来积极宣传国际前沿医药信息进展，提升罕见病行业各利益相关方与世界一流罕见病医药行业的信息对称，推动国内罕见病行业工作的开展，加快国内罕见病生态系统的升级建设。
截至2022年9月，项目累计接收患者线上申请43人次，涉及24个病种，覆盖全国18个省市自治区。
