新冠防控期罕见病药物援助项目进展|第三期

刚刚过去的二月最后一天,四年一度的2月29日,也是第13届国际罕见病日。今年的主题是:全球三亿,从不罕见。

是的,你没有看错,全球有三亿人受到罕见病影响,全球已知的罕见病有6000—8000种,罕见病大多无法被治愈,需要进行长期的治疗和康复。而疫情带来的诊疗,交通等方面影响,使长期需要复诊,治疗的罕见病患者受到的严峻的用药挑战,无法用药,对有的病友来说甚至会危及生命。

中国罕见病联盟联合北京病痛挑战公益基金会,在2月10日启动“新型冠状病毒防控期间罕见病患者用药援助项目”,收集患者紧急用药需求,协调各方,努力保障患者在非常时期得到持续药物治疗。

截至2月29日晚,共收集到来自29个省市自治区的371条求助申请,涵盖29个病种,其中湖北地区用药申请有39条,涵盖9个病种。在项目团队和医院、企业、协会等多方努力下,已为328名病友需求提供解决方案,涵盖21个病种。

已提出解决方案的需求(截止2月29日)

病种
涉及药品
天使综合征
左乙拉西坦口服溶液
肢端肥大症
注射用醋酸奥曲肽微球
注射用醋酸兰瑞肽
甲磺酸嗅隐亭片
系统性硬化症(硬皮病)
复甦片
复松片
复康片
依巴斯丁片
白芍总苷胶囊
特发性肺纤维化
复甦片
特发性肺动脉高压
(含肺动脉高压)
马昔腾坦片
安立生坦片
进行性肌营养不良
法莫替丁片
多发性硬化
特立氟胺片
庞贝病
注射用阿糖苷酶α
血友病
凝血八因子
凝血九因子
人凝血酶原复合物
丙酸血症
左卡尼汀口服液/注射液
成骨不全症
注射用帕米膦酸二钠
肝豆状核变性
青霉胺片
先天性肌无力综合征
盐酸麻黄碱注射液
重症肌无力
甲氨蝶呤片
Erdheim-Chester病
注射用重组人干扰素α2a
甲基丙二酸血症
专用配方奶粉
左卡尼汀注射液
白塞氏病
注射用重组人干扰素α2a
戊二酸血症I型
左卡尼汀口服液
法布雷病
双嘧达莫片
复方α-酮酸片
骨化三醇胶丸
叶酸片
厄贝沙坦片
视神经脊髓炎
吗替麦考酚酯分散片



最担心的,不是没有药,而是没有希望

硬皮病群体所需的一种药物为北京协和医院自制药,只能在北京协和买到。通过中国罕见病联盟与北京协和医院各科室、重点医生的沟通协调,开通协和硬皮病外地病友急需用药绿色通道,在核实患者病例资料、用药需求的基础上,通过远程加号的方式,由志愿者集中为病友拿药,现场邮寄。昨天硬皮病完整了第三批集中取药,共计66人。项目至今已成功为三批硬皮病患者,共计203人成功取药,另通过硬皮病关爱之家,还为22为病友提供了其他药物获取的解决方案。


(以上为志愿者装药发货过程)

疫情之下,众志成城,项目启动以来,从病友组织、医院、医生到企业等各界伙伴倾力支持,许多机构听说后,主动提供帮助。往往为了解决一个患者的用药需求,工作人员联系医院、协会、医药企业、商业公司、DTP药房等多方合理才能解决问题。


一位来自湖北仙桃市的申请者小双,同时患有特发性肺动脉高压和肢端肥大两种罕见病,需要每个月注射善龙。她一直治疗的武汉同济医院疫情期间只接受肺炎患者。在医院无法就医的情况下,项目组给她找到了湖北省善龙药厂代理电话,由于仙桃市没有药物,需要联系指定的药房去武汉提货,该药物需冷链运输,药房工作人员又通过各种周转和协调,帮他通过冷链车运回到了仙桃市。

小双说:“这次援助项目让我看到了希望,如果没有这次援助项目,以我们个人力量只能在家等着,束手无策的忍受着病痛。”

我们在做的,不仅仅是为病友找到药,更重要的,是要让大家都充满希望。

特别鸣谢以下单位对本项目的大力支持:
北京协和医院
延安延大附院东关分院
北京协和医院  张涛医生
北京协和医院  戴毅医生
荆州第一人民医院
中国医药创新促进会
中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)
上药康德乐(湖北)医药有限公司
华润医药集团有限公司
上海上药信谊药厂有限公司
华兰生物工程有限公司
西安杨森制药有限公司
北京诺华制药有限公司
赛诺菲中国
葛兰素史克中国
优时比中国
武田中国
辉瑞中国
上海罗氏制药有限公司
益普生中国
沈阳三生制药有限责任公司
山东泰邦生物制品有限责任公司
东北制药集团股份有限公司
吉瑞医药(中国)有限公司
上海联影医疗科技有限公司
国药控股湖北国大药房有限公司
深圳信立泰药业股份有限公司
华润湖北金马医药有限公司
上药科园信海医药湖北有限公司
费森尤斯卡比华瑞制药有限公司
上海诺惠医疗科技有限公司
硬皮病关爱之家
天使综合征之家
垂体瘤GH病友会
MMA&PA之家
铜娃娃罕见病关爱中心
北京白兰鸽白塞病罕见病关爱中心
瓷娃娃罕见病关爱中心
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*本项目仅在疫情防控期间开展,中国罕见病联盟和病痛挑战基金会也将持续关注每一位患者的急迫需求,尽力保障患者持续用药治疗,开辟更多绿色通道和药物物流通路。

更多罕见病病友如遇到药物治疗困难,请及时填写需求登记,我们将第一时间解决并反馈。疫情当前,愿各方继续积极协作,以真正解决患者需求为先,携手努力,共克时艰,抗疫助“罕”,一个都不能少!
有需求的病友可通过以下方式联系我们:
联系人:北京病痛挑战公益基金会病友支持项目组
联系电话:400 040 8772 - 801
点击文末左下角“阅读原文”即可填写需求登记问卷。
中国罕见病联盟
北京病痛挑战公益基金会