这样的罕见病解决方案,本周日起,我们携手共创!|《罕见病全球科技创新白皮书》案例选(二)

3月28日(本周日)13:30,病痛挑战基金会与Plug and Play 中国联合发起的“2021罕见病科技创新加速营”即将在上海举办开营仪式,我们将协助患者组织找到真正的需求点与挑战场景,向全世界征集这些挑战的解决方案,活动详细议程与嘉宾参见下文。

昨天,我们介绍了病痛挑战基金会联合Plug and Play中国发布的《罕见病全球科技创新白皮书系列一:药物以外的解决方案在哪里》的创新案例(点击阅读),今天,让我们再来了解两个围绕患者痛点研发的解决方案,想了解更多,欢迎点击“阅读原文”,填写申领表,我们将为您发送本《白皮书》全文。

本周日,我们将邀请多方嘉宾探讨,面对罕见病领域的诸多问题,如何诞生更多这样的创新解决方案。欢迎广大罕见病病友、家属与医生、医学生、科研工作者、创业者等,识别下方二维码报名这场开营仪式,与我们共同开启一段美好的创新之旅!

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2021罕见病科技创新加速营开营仪式

议程

时间:3月28日

地点:上海市浦东新区丹桂路899号张江国创中心


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《罕见病全球科技创新白皮书》案例选

(案例一可点击:罕见病科技创新加速营,可能产生哪些美好?


案例二

从不食人间烟火到享受特别美食

苯丙酮尿症(PKU)的患儿需要终生保持低苯丙氨酸饮食,服用特殊食品,如果摄入普通食物会逐渐导致生长发育迟缓,因此被称为“不食人间烟火的孩子”。而经过处理后的特殊食品往往口感较差,让婴幼儿如何喜欢特食,往往成为PKU患儿家长十分头疼的问题。
在创新研发体系支持下,达能纽迪希亚同PKU社群共同合作,设计不同型态的特殊医学用途配方食品,包括可供PKU患者食用的意大利面、酸奶、果冻等。在开发过程中,注重对新产品进行口味测试,并在包装设计上积极采纳PKU社群的反馈,这是纽迪希亚产品开发流程中非常重要的一部分。

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对于不同年龄段的产品需求,纽迪希亚也提供了不同的解决方案。考虑到PKU成人外出不便的特点,纽迪希亚专门为PKU成人设计了即食型营养饮品,并拥有极佳的口感体验,帮助PKU坚持终生低苯丙氨酸饮食,提高饮食管理依从性。
“以患者为中心”的理念,是纽迪希亚为先天代谢障碍患儿设计特殊食品时最核心的考量因素,使患者能在“不食人间烟火”的情况下,能像健康人群一样,享受色香味俱全的美食。


案例三

帮孩子认知疾病的“漫画老师”

幼年特发性关节炎(JIA)是一种发于儿童的衰竭性疾病,引起患儿关节发炎疼痛。根据国际风湿病学会联盟标准,JIA共分7类,其中全身型JIA(SJIA)是最严重的类型,可引起齿状热、皮疹和关节痛。由于发作难以预见,患儿的家长不得不随时应对各种症状。其炎症症状通常早于关节症状出现,患儿可能需要辗转求治于多位医生方可确诊。

确诊后,孩子们很难理解晦涩的“自身炎症性疾病”到底是什么,他们只不过想知道自己为什么总是难受而已。诺华和医疗信息出版公司MediKidzLimited共同创作了超级英雄冒险故事 《大卫怎么了?MediKidz讲全身型幼儿特发性关节炎》,以漫画形式解读SJIA。
这本漫画书由两名小儿风湿病学家同行评审,阐释了SJIA的罕见性,解析了自身炎症性疾病与其他形式的自身免疫性疾病(例如类风湿性关节炎)的不同之处。在美国,许多治疗SJIA的医生都备有这套漫画书,免费提供给需要的家庭。
在故事中,有个名叫大卫的男孩很消沉,因为他总是发烧、到处长皮疹,身体疼到难以快速活动。所以,住在人形星球梅迪兰(Medland)上的超级英雄们,下决心一定要让大卫明白为什么他会有这些感觉。他们带他在梅迪兰星遨游,见识免疫系统是如何工作的,让大卫对免疫系统的工作原理、为什么他会有那些症状、以及吃药为什么能缓解症状有了更清晰的理解。
还有一本讲解JIA的漫画书也已公开发行,名叫《MediKidz讲幼年特发性关节炎:埃莉诺怎么了?》。从其亚马逊书评页不难看出,该漫画不仅可以帮助确诊的孩子了解自己的疾病,而且还可以帮助身边有家人或朋友患病的孩子了解疾病症状。书评中不乏类似的评论,如“我女儿得了病,她觉得这本书帮讲出了自己的感受”、“帮我女儿们了解了格莱美得的是什么病,非常棒”。

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