罕见病科技创新加速营,可能产生哪些美好?|《罕见病全球科技创新白皮书》案例选(一)

3月28日(本周日)13:30,病痛挑战基金会与Plug and Play 中国联合发起的“2021罕见病科技创新加速营”即将在上海举办开营仪式,我们将协助患者组织找到真正的需求点与挑战场景,向全世界征集这些挑战的解决方案,活动详细议程与嘉宾参见下文。

这将是一次怎样的创新历程?不妨先来看看前人开展的美好探索。今年2月28日国际罕见病日期间,病痛挑战基金会联合Plug and Play中国发布了《罕见病全球科技创新白皮书系列一:药物以外的解决方案在哪里》,收集了多个“以患者为中心”的创新解决方案,对开展罕见病患者的个体化创新服务,有着重要启发意义。我们将陆续展示部分案例,想了解更多,欢迎点击“阅读原文”,填写申领表,我们将为您发送电子版报告全文。

如果您是罕见病病友或亲属,如果您是关注罕见病患者的医生、医学生、科研工作者、创业者,欢迎识别下方二维码报名本周日下午的开营仪式,来感受一次罕见病生态圈多方伙伴参与的头脑风暴!

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2021罕见病科技创新加速营开营仪式

议程

时间:3月28日

地点:上海市浦东新区丹桂路899号张江国创中心


时间

内容

嘉宾

13:00-13:30

签到

13:30-13:35

欢迎致辞

徐洁平     Plug and Play 中国执行董事、CEO

13:35-13:40

开场致辞

王奕鸥     北京病痛挑战公益基金会创始人

13:40-13:45

战略合作签约及项目启动仪式

13:45-14:05

圆桌讨论一:

如何多维度加速罕见病科技创新生态构建

主持人:

马  滔     北京病痛挑战公益基金会执行秘书长

嘉宾:

杨维平   东方略CEO

戴   瑛 琅钰集团副总裁&子昂健康负责人

陆义骏 北海康成中国区总经理

李    程 科途医学CTO

14:05-14:25

圆桌讨论二:

以患者为中心的创新如何落地

主持人:

龙天伟    Plug and Play 中国医疗与健康负责人

嘉宾:

徐 斌 辉瑞数字创新实验室(中国及亚太区)总监

殷鹏程 斯道资本执行董事

陈   思 HUMA中国区总经理

14:25-14:45

圆桌讨论三:

如何发现罕见病群体需求

主持人:

魏云舒 北京病痛挑战公益基金会行业发展总监

嘉宾:

患者组织代表

14:45-15:05

圆桌四:

临床与科研视角下的罕见病科技创新

主持人:

孙荣甲 北京病痛挑战公益基金会副秘书长/社群服务负责人

嘉宾:

刘    雷 复旦大学大数据研究院医学信息与医学影像智能诊断研究所所长

邱文娟 上海交通大学医学院附属新华医院、上海市儿科医学研究所主任医师

傅丽丽 复旦大学附属儿科医院社工部主任

15:05-15:20

罕见病科技创新加速营全年计划

马 滔 北京病痛挑战公益基金会执行秘书长

龙天伟 Plug and Play 中国医疗与健康负责人

15:20-16:30

合影及线下交流

全体与会嘉宾

 

《罕见病全球科技创新白皮书》案例选

案例一

数字方案下的患者个体化管理

许多种罕见病的患者都需要终身接受针对性、个体化的科学治疗方案,这就需要个体化的疾病管理,让患者对自身情况有全面了解,根据病程变化,积极寻求专业指导。我们经常能看到,患者在复诊时携带大量的检查报告和疾病进展记录,而通过数字化方式实现个体化疾病管理,已经成为现实。

以甲型血友病为例,患者体内凝血因子VIII(FVIII)缺乏,凝血功能异常,有致残的风险,而接受规范治疗后,可顺利地成长发育。在发达国家,血友病患者的生活质量及预期寿命基本接近正常人群。但血友病患者的治疗、疾病管理以及长期预后都相对复杂;患者需要规律地输注凝血因子以保证体内凝血因子水平不低于1 IU/dl,避免出血,远离残疾,改善生活质量。这种长期治疗,给血友病患者带来诸多挑战,包括可持续性、经济性和有效性等。

2020年11月,药代动力学(PK)指导下的甲型血友病管理工具myPKFiT®获国家药品监督管理局批准,myPKFiT® 是一款基于网络的应用程序,通过个体患者的药代动力学(PK)特征曲线,来模拟输注剂量方案,用一根PK曲线帮助医生和患者清晰了解患者体内因子代谢情况。

借助这款工具,医生可以根据患者的年龄、出血表型、PK特征以及生活方式等情况,制定适合患者的最佳个体化方案;而患者则可通过PK曲线的 “尖锐” 或 “平缓” 了解自身对因子的代谢情况,并根据指导调节输注最合适的凝血因子剂量、浓度和频率,有效避免未得到充分的治疗或过度治疗的情况。

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患者了解了自身不同时点的凝血因子浓度情况,还可以据此有计划地安排学习生活或不同类型的运动。在因子浓度较高时,患者可以选择强度较大的运动或学习、工作任务,当因子浓度较低,可以选择休息。

在治疗费用方面,根据一项比较研究显示,与标准治疗相比,该工具指导下的治疗降低了整体治疗费用的10.67%。myPKFiT®这一数字方案带动的患者个体化管理,帮助患者充分提高了治疗的经济性、有效性,同时帮助血友病患者走出疾病的束缚,拥有更为独立自主的人生!