两会闭幕,全面盘点罕见病相关提案|行业观察

2021年3月4日至3月11日,一年一度的“两会”召开,各地的人大代表、政协委员们齐聚北京。

近年来,罕见病问题日渐得到各界关注,成为我国完善卫生服务体系的一项重要议题。今年的“两会”,代表、委员们带来的与罕见病相关的提案、议案或建议也较往年更多,内容更广泛,涉及罕见病的筛查、诊疗、药物研发、保障等诸多领域,几乎覆盖了罕见病患者的全生命周期医疗服务。

我们对7位代表、委员及农工党中央提出的有关罕见病的提案、议案或建议进行了梳理,归纳成六个部分,来看看今年大家具体都探讨了哪些内容吧!


Part 1

防治与筛查

全国人大代表、四川大学华西医院教授甘华田提出,解决罕见病难题,需要从三个层面入手:一是优化顶层设计,完善罕见病管理体系;二是加强药物研发引进,保障罕见病药品供应;三是强化政策支持,建立罕见病医保体系,从而建立起一套罕见病防治体系。

从预防与筛查的角度出发,全国政协委员、黑龙江省残联副主席张丽莉,在她的《关于“进一步完善儿童罕见病患者等重点人群的医疗保障机制”的提案》中提出,要尽早建立儿童基因型罕见病的早筛机制,对筛查确诊患者及早治疗,实现罕见病的可防、可治。

全国人大代表、郴州市第一人民医院院长雷冬竹指出,要摸清罕见病群体的数量,提出了“减存量,控增量”的概念。在雷冬竹代表看来,对罕见病的诊断关口应当前移,预防为主。很多罕见病可以通过孕前、产前筛查,如单基因病筛查方案。筛查费用可以政府出一点、财政出一点、个人自付一点。作为自己健康的第一责任人,特别需要强调个人自付的部分,这样可以最大限度不再产生新的罕见病患者。


Part 2

患者数据

对于如何建立科学的罕见病患者登记制度,充分的利用罕见病患者登记数据,甘华田代表提出了自己的建议:打破数据孤岛,建立统一的患者信息登记系统,建立标准化的数据平台或接口,规范数据采集和录入,完善数据使用的流程,在确保数据安全和隐私保护的前提下,实现数据共享,提高数据的利用,为罕见病科研、诊疗和政策制定提供高质量的依据。

雷冬竹代表同样关注罕见病患者登记的问题。在她看来,如果对罕见病缺乏了解,则无法充分的利用现有的罕见病登记制度。所以,她认为要加大宣传,加大诊断的力度,用区域医疗中心的形式使罕见病的登记更完善。登记完善以后,国家知道国内目前罕见病的存量、基数多少,才有可能通过药品谈判降低高昂的罕见病药价。


Part 3

诊疗

甘华田代表在他的《通过“三医”联动建立罕见病防治体系》建议中,对罕见病诊疗制度的完善也提出了设想。甘华田代表建议,成立国家层面的罕见病诊疗中心,利用多学科诊疗的力量来来提升罕见病诊断能力。在他看来,罕见病依靠一个或几个医生诊断是存在困难的,如果运用MDT(多学科诊疗模式)集中大家智慧,就能够大幅提升罕见病的诊断水平。所以,应该优化顶层设计,完善罕见病管理体系,探索建立罕见病诊疗协作网络,提高罕见病的诊疗水平,规范诊疗路径。

全国人大代表,河南省儿童医院党委副书记、院长周崇臣则认为,诊疗水平的提高,离不开国家投入和专业人才的培养。对此,他在此次两会提出两点建议:一是健全“检测—诊断”有效衔接机制,提高罕见病筛查、诊断效率;二是尽快提高我国罕见病救治研发能力,希望政府依托国家医学中心、国家区域医疗中心等基地,引导联合一流高等医学院校、研究机构等,试点建立国家级或区域性的儿童罕见病医学研究中心,加快罕见病诊疗技术、药品等科技攻关和复合型专业人才培养。


Part 4

药物研发与可及

在药物研发与可及层面,两位来自上海的全国政协委员提出了一些建议。

全国政协常委、上海市政协副主席周汉民委员建议称,应在国家层面推动建立激励罕见病药物研发、生产、销售以及正确指导患者进行治疗的医疗保障框架;系统有序推进罕见病工作,包括统计患者群体、聚集研究人才、融合学科优势、强化协同创新、加快药物审批、提高诊疗水平、促进政策制定、保障生产供应等。此外,周汉民委员还建议我国仍需完善罕见病药物上市的“绿色通道”,进一步简化审批流程,延长罕见病药物的专利保护期,对一批经典罕见病药物进行价格保护。同时,制定鼓励罕见病原研药产业发展的政策,鼓励国内企业做大做强。

针对罕见病患者“用药难”的情况,全国政协委员、上海市政协副秘书长张喆人建议,明确规定将罕见病谈判药品纳入门诊特殊病种用药,使患者无需住院、在门诊可以获得药品。另一方面,通过加快推进社会定点特药药店建设,尽可能的覆盖各地区,确保定点药店罕见病药品的医保定点直接结算职能,方便患者就近购药。


Part 5

医疗保障

“多方共付”和“多层次保障”

罕见病患者的用药保障,是关注罕见病议题的两会代表和委员们最关心的议题。多名代表和委员都提出了“多方共付”和“多层次保障”的罕见病医疗保障解决方案。

全国政协委员、北京大学第一医院原副院长丁洁教授,连续多年提出罕见病医疗保障的“1+4”模式。她认为通过基本医保兜底罕见病患者治疗在当下并不现实,罕见病高值药的医疗保障,无法完全依靠国家基本医疗保险进行保障,需要多方共付以减轻财政压力和患者经济负担,也只有建立多方支付、多层次的医疗保障机制,才能彻底解决罕见病高值药的支付问题。

雷冬竹代表也在今年的两会上提出罕见病“1+X”多层次医疗保障,“1”是指基本医疗保险率先发挥作用,“X”是指大病保险、公益慈善、社会互助、商业健康险、个人自付以及其他补充医疗保险提供多层次保障,实现对罕见病患者的诊疗保障。

农工党中央,也结合罕见病患者的支付能力限制提出要积极探索“基本医疗保险+多层次保障”的多渠道支付模式,形成多方筹资的体系,提高罕见病患者诊疗和用药的可及性。

周崇臣代表则建议寻求多元化的罕见病保障体系,加强引导、探索建立儿童罕见病筛查、诊断、治疗、康复、社会救助等一体化救治保障体系,引导商业保险机构为罕见病患者提供更多保障产品,加快形成长效的多方救助模式。

张丽莉委员提出的建议是,在公平普惠享有基本医疗保障的基础上,逐步探索建立多层次的罕见病医疗保障体系,通过多渠道筹资,补充罕见病保障费用来源。她还认为要发挥医疗资源优势,对指定病种实现定点医院诊断治疗,完善配套措施,保障患者用药“最后一公里”的顺畅。

罕见病专项基金

雷冬竹代表和农工党中央都提出,要建立罕见病专项基金,满足罕见病患者的诊疗保障。具体来说,雷冬竹代表在她的《关于加强罕见病医疗保障及预防的建议》提出了三条建议,包括:①扩大医保范围。国家应尽快出台《第二批罕见病目录》,同时在现有基本医疗保险的框架下,将第一批目录中34种可诊可治的罕见病有效治疗药物(如戈谢病、庞贝病、法布雷病等)纳入国家医保目录。②以量换价。全国统一,政府集中带量采购,实现更为合理的价格水平。③降低个人费用。设立国家罕见病专项基金,利用福利彩票等公益慈善基金,由国家统筹、专款专项、统一待遇水平、社会共付来实现对罕见病诊疗的保障。

农工党中央也建议,要建立罕见病相关专项基金,鼓励个人和企业关注和丰富基金池,帮助更多罕见病患者承担诊疗和药物费用。

商业保险

商业保险参与罕见病保障,已经在全国部分地区开展实践。在丁洁委员看来,罕见病高值药的商业保险建设可以借鉴地方的一些成功经验,比如构建针对长时间、医保目录外、注重重特大疾病或超值孤儿药品的、政府引导下的商业保险,加强该类保险的公益性和可负担性,以减轻罕见病患者的经济负担,降低医保支出压力。同时,还要做好社保和商保的衔接。

农工党中央也建议,政府应该引导商业保险公司推出针对罕见病的保险项目,降低罕见病治疗对家庭带来的经济风险。

雷冬竹代表提出了具体操作办法,鼓励政策型商业保险,实施带病参保、二次报销政策。实现个人自付封顶,罕见病患者个人负担每年8万元封顶。商业健康保险作为罕见病多层次医疗保障体系的重要组成部分,未来将大有可为。

国家保障战略计划

周汉民委员提出,制定并实施国家罕见病战略计划。考虑到我国国情,应对现有罕见病人群的情况进行全面排摸和科学分类,再针对短板、瓶颈,制定因地制宜、因病定策的罕见病医疗保障策略。

在国家还没有设立全国统一的罕见病保障制度的情况下,丁洁委员建议称,各省针对本省罕见病患者情况与医保资金条件,对罕见病用药保障机制进行探索,试行省级医保统筹,待省级医保统筹经验成熟后,再逐步推广实现国家级医保统筹。


Part 6

慈善力量和社会组织参与

如何引导慈善力量和社会组织参与到罕见病领域,代表和委员们也给出了自己的答案。

丁洁委员指出,有关部门已经提出“应把慈善作为化解重特大疾病风险的重要手段,积极探索建立医疗救助与慈善事业的衔接机制”。建议试行罕见病高值药的医疗保障省级统筹,整合好慈善资源,特别是要做好慈善工作、社会互助与医疗保障制度的衔接。

甘华田代表则认为,要鼓励建立患者互助组织,推动患者参与到政策制定中,提高政策制定的科学性,平衡不同患者群体的需求,提高患者的获得感和生命质量。

农工党中央建议,发挥社会慈善组织的力量,对罕见病患者实施医疗救助,同时引导药品生产或流通企业开展公益项目。


参考文章:

1. 全国人大代表雷冬竹:建议构建罕见病防治体系,设专项基金:

https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_11596944

2. 为了罕见病患者 她带了三件提案上两会:

https://med.sina.com/article_detail_103_1_96877.html

3.两会健识|全国政协委员丁洁:加快建立商保纳入罕见病多方支付机制:

https://www.cn-healthcare.com/article/20210304/content-551812.html

4. 0.0002%的患病率,1000000元的家庭年开销?关于罕见病,委员们有话说

https://society.yunnan.cn/system/2021/03/06/031321363.shtml

5. 全国人大代表甘华田:建议成立国家层面的罕见病诊疗中心

https://www.sohu.com/a/454587710_116237

6. 2021年全国两会农工党中央提案摘选18、关于加快“十四五”医药创新推动医药产业高质量发展的提案

http://www.chinanews.com/gn/2021/03-03/9423306.shtml

7. 农工党:《关于创新罕见病保障模式的提案》

http://www.21jingji.com/2021/3-4/2NMDEzNzlfMTYyMzI2Ng.html

8. 张丽莉委员:聚焦儿童罕见病医保 谨防因病返贫

http://www.ce.cn/xwzx/gnsz/gdxw/202103/05/t20210305_36360336.shtml