病痛挑战戈谢病专项基金成立|2020第五届中国戈谢病友大会在京成功召开

11月14日,2020第五届中国戈谢病友大会在京成功召开。大会由中国戈谢病协会主办、北京病痛挑战公益基金会协办,汇聚患者组织、政府、医院、科研、企业、媒体等多方力量,共同探讨戈谢病问题的解决。本次大会成立了病痛挑战戈谢病专项基金

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病痛挑战戈谢病专项基金成立仪式

“病痛挑战戈谢病专项基金”简称“戈谢病专项基金”,由病痛挑战基金会支持,致力于中国戈谢病患者群体的支持,改善中国戈谢病患者目前的状况,促进戈谢病患者组织相关制度的完善,早日达到用药可及。

专项基金建立,提升戈谢诊疗及保障水平

作为一种较难确诊的罕见病,戈谢病患者需要终身服药,患者往往面临着巨大的疾病负担和经济压力,他们需要多方力量的帮助。患者组织在患者身心支持、疾病服务方面发挥着重要的作用,随着罕见病各项保障机制的不断完善,对患者组织系统化、专业化发展也提出了新的挑战。

“戈谢病专项基金”,作为专门为戈谢病协会运营而建立的基金,希望能够支持协会更好地运营发展,更好地为患者服务,推动戈谢病诊疗和保障水平的提升。

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戈谢病协会会长王军

戈谢病协会会长王军,现场与参会嘉宾分享了《病痛挑战戈谢病专项基金介绍》,从戈谢病患者群体当前面临的问题出发,介绍了专项基金成立的意义、专项基金后续的实施计划。

王军表示,专项基金将从基础建设服务、戈谢病患儿心理支持计划、戈谢病友大会和政策倡导四方面为病友提供支持和服务,通过链接各方资源,在各方努力下,得到国家支持、社会关注、政策出台,减轻患者用药负担,提高生命质量。

多方协力,助力戈谢患者用药最后一公里

山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长张煜,分享了《山西罕见病保障机制以及高值罕见病用药的思考与探索》,通过政府出台医保扶贫兜底政策、特病专项补助政策、多种重特大疾病住院及门诊政策和商业保险,多重保障并行,为罕见病群体提供诊疗及用药保障。

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山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长张煜

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他指出,罕见病问题的解决需要多方力量协作,多措并举,以山西省2019年出台“戈谢、庞贝病”保障政策为例,基本医疗保险、大病保险、专项救助、医疗救助和病痛挑战基金会医疗援助工程的社会援助,多种力量介入,使得疾病报销比例达到80%以上,极大地减轻了患者用药负担。

青岛大学医学部儿科学系主任、儿科研究所所长、教授孙立荣,以《戈谢病治疗管理与遗传咨询》为题,线上对戈谢病的发病机制、疾病治疗和疾病管理进行了详细讲解。

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青岛大学医学部儿科学系主任、儿科研究所所长、教授孙立荣线上分享疾病知识

孙教授强调,戈谢病患病率低、症状多样,需要与常见血液科疾病、遗传代谢科疾病鉴别,导致常常延误诊断,可用酶替代疗法用以治疗,疗效确切,不良反应可预期,同时,要重视戈谢病长期疾病管理,定期随访和监测。

罕见病用药保障问题一直是各方关注的重中之重,在病痛挑战基金会副秘书长马滔的主持下,山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长张煜、戈谢病协会会长王军、武田中国价格与准入策略负责人吴静静、赛诺菲特药事业部罕见病业务负责人俞蕾,围绕医疗保障制度后用药《最后一公里》展开了圆桌讨论。

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圆桌讨论,发言嘉宾与主持人从左到右依次是:马滔、吴静静、张煜、俞蕾、王军

国家及地方医疗保障政策是罕见病用药支付的基本保障。近年来,有关罕见病的政策陆续出台,罕见病药物陆续进入国家药品目录,但对于戈谢等需要高值药的疾病来说,仍存在困难与挑战。

各位嘉宾围绕“用药的前九十九公里”和“用药最后一公里”,从政府、患者、企业、社会力量等方面进行分析和探讨,力求多方共付,最大限度为患者提供用药支持。 

生命之戈,与爱同行,健康路上,感谢有你

14日下午,北京301医院小儿内科副主任医师、中国戈谢病协会医学顾问孟岩教授,来到会议现场,为来自全国各地的戈谢患者们进行“与爱同行”爱心义诊

孟医生从患者的各项检查和临床症状出发,仔细询问,耐心沟通,解疑答惑。正如孟医生所说,通往健康的路上,医生和患者同行,虽然有很多的不容易,但要坚持下去。

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孟岩医生现场义诊

“生命之戈,与爱同行”,2020第五届中国戈谢病友大会圆满举办,感谢戈谢病友们的支持与陪伴,感谢社会各界的关注与帮助,作为戈谢病友和政府、医生、学者、企业、公众等多方交流的平台,我们期待中国戈谢病友大会能汇聚越来越多的力量,助力更多的患者诊疗、用药和康复,共创中国罕见病群体更美好未来。