2020罕见病合作交流会全览:以患者为中心,携手各方再出发!

 




全01.jpg



2020年8月22日-23日,由病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位的2020第二届罕见病合作交流会在京圆满举办。大会通过8家平台对外直播,超过100余家罕见病组织报名线上参会,线上参会总人次逾260万,围绕主题“健康中国,一个都不能少”,汇聚患者组织、政府、医院、企业、媒体等多方力量,共同探讨罕见病问题的解决。
今年3月,《中共中央、国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》出台,明确提出“探索罕见病用药保障机制”。本届大会开幕式上,国家卫生健康委员会医政医管局张文宝处长在致辞中指出,加强罕见病防治工作,是推动医改向纵深发展的重要抓手,希望各个社会组织、产业等积极投入其中,推动我国罕见病防治事业的快速发展。
开幕式上,多位参会嘉宾共同启动了“罕见病医疗援助工程多方共付计划”,该项目由病痛挑战基金会发起,在部分地区患者得到医保政策支持的基础上,联合慈善、企业、保险等力量,提供援助资金,助力患者用药的“最后一公里”,为更多罕见病病友带来爱心支持。
点击以下题目,了解开幕式精彩内容:
启动“多方共付”,探索“价值共创”:2020罕见病合作交流会盛大开幕!


全02.jpg


破解罕见病药费高昂的难题,一方面要从患者支付层面加强多方保障,一方面要从源头上推动更多药物诞生,而这正是本届大会聚焦的两大核心议题;此外,线上分论坛还从罕见病患者的组织发展、生育、康复、部分疾病诊疗等不同角度,邀请各界嘉宾进行了深入探讨交流;「Rare Live」2020爱不罕见全球益演,向关注大会的上百万伙伴展示着罕见生命的不凡精彩,传递着温暖与感动。
(以下更详细的各分论坛内容,敬请关注本公众号的持续介绍)

汇聚各地医保经验,探索多方共付模式
近年来,青岛、浙江、山西、佛山等省市,已经出台了一系列政策,针对国家《第一批罕见病目录》内的121种罕见病或部分罕见病,给予较高比例的医药费报销支持。本届大会的分论坛“罕见病医疗保障政策顶层设计”与“罕见病医疗保障多方支付模式”,是各地罕见病医保实践经验的首次集中呈现,又在这一基础上,深入讨论了如何联合多方力量更好地为罕见病患者减轻医疗负担。
不久前,罕见病“天价药”被社会热议,甚至出现“要不要保罕见病群体”的争论。与会嘉宾均为在医保领域从事工作或开展研究多年的专家,包括地方罕见病医保政策的推动者,结合调研了2万余名患者、4万余名医生的《2019年中国罕见病患者综合社会调查》,一致认为,无论从价值层面还是从经济层面,罕见病医保具有可行性,更有必要性,并需要多方力量的共同参与。


全03.png


论坛“罕见病医疗保障政策顶层设计”发言嘉宾,左上至右下:刘军帅(北京罕见病诊疗与保障学会副会长)、谢俊明(浙江省医学会罕见病分会候任主任委员)、胡大洋(江苏省医疗保险协会会长)、张煜  (山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长) 、董咚(香港中文大学医学院赛马会公共卫生及基层医疗学院研究助理教授)、王奕鸥(病痛挑战基金会秘书长)


全04.jpg

论坛“罕见病医疗保障多方支付模式”发言嘉宾,左上至右下:金春林(上海市卫生和健康发展研究中心主任)、宣建伟 (中山大学药学院医药经济研究所所长)、康琦(上海市卫生和健康发展研究中心助理研究员)、何文炯 (中国社会保障学会副会长)、刘丽 (广东省医学会罕见病学分会主任委员)、马滔(病痛挑战基金会副秘书长) 


从国外看,罕见病药品费用在总药品费用中的占比极低,从统计上看,通常称“天价药”的高值药物罕见病病种极少、患者数量极少,从国内看,浙江、青岛、上海等地多年来的实践已经证明了保障政策的可行性,对于保障人民福祉、助力脱贫攻坚、推动医药创新有着重要意义。

同时,“创新支付”、“多方共付”成为与会者的热门话题词,大家期待,从国家层面成立罕见病专项基金,与医保基金相配套,搭建多方共付的平台,企业让利一部分,重视商业保险、社会慈善力量参与,患者个人再承担一部分,可以有效解决罕见病群体保障难的问题。


以患者为中心,推动创新药物研发
分论坛“罕见病创新药物发展趋势”与“患者参与罕见病药物研发及准入”问题,通过分享国内外经验,阐述国内罕见病药物研发现状,论证了推动患者参与罕见病创新药物研发的可行性。
与会嘉宾指出,罕见病药物目前可及性和可获得性远远不足,缺乏全国层面的保障制度设计,制约着罕见病药物研发的动力。而从临床医生的角度讲,对治疗疾病的创新药物需求十分迫切,非常希望能和企业、政府、患者联动,推进药物研发。博鳌乐城模式则在医疗药品器械审批与引进、真实世界数据研究、特药保险等方面,有着示范性的开拓创新。


全05.jpg

论坛“罕见病创新药物发展趋势”发言嘉宾,左上至右下:吴久鸿 (教授,博导,主任药师,国务院特殊津贴专家)、李杨阳(艾昆纬中国(IQVIA)管理咨询执行总监)、倪鑫 ( 国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长)、洪飞(淋巴瘤之家创始人)、冯静(海南博鳌乐城先行区管理局宣传部副部长)、王金环(北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心理事长)

 


从国外经验来看,一项研究表明,以患者为中心、有患者组织参与的药物临床实验,比没有患者组织参与的,成功率要高18%。患者组织参与的形式与作用十分丰富,包括设计研究与招募方案、推动更多患者参与、减少退组情况乃至从零开始推动对某种病的研究、筹集药物研发资金等。
那么,如何做到以患者为中心呢?分散式临床试验是很好的样例,患者可以居家通过上门访视和远程医疗的方式参与,便利了患者,有助于扩大临床试验志愿者的招募。同时有嘉宾提醒,对患者而言,参加合规临床试验、参与前对疾病和药物有一定了解,同时知情权、隐私权充分得到保障,是非常重要的。


全06.jpg


论坛“患者参与罕见病药物研发及准入”发言嘉宾,左上至右下:刘静(精鼎医药亚太区医学团队负责人)、白桦(北京协和医院临床药理研究中心主任助理)、郑嫒(成都紫贝壳公益服务中心理事长)、冯胜 (精鼎医药亚太区数据科学负责人)、FrancesWu  Health Advances( (医疗进阶) 业务经理)、邢焕萍 (美儿SMA关爱中心执行主任)
 可喜的是,国内在这方面已经起步。在大会上,国内的患者组织代表详细介绍了患者参与药物研发的过程,通过充分表达患者诉求、在试验中发现问题及时帮助优化方案、帮助链接企业与医生等各相关方,最终推动本土创新药的诞生,打破了药物垄断。大家期待,这样的好消息越来越多。

患者组织发展的海外视野与本土经验
患者组织是践行“以患者为中心”理念、联结各相关方的重要枢纽,分论坛“罕见病患者组织发展全球经验”和“罕见病组织筹资与可持续发展”,汇聚海内外组织代表,交流相关经验,让线上观看的广大病友组织伙伴受益匪浅。
嘉宾的分享让大家了解到,1983年美国第一个“孤儿药法案”诞生,就与患者、患者组织的积极奔走推动分不开。企业往往在罕见病药物研发上缺乏足够的关注与动力,国外患者组织则有充分的参与空间和能力,在疾病研究、药物研发与临床试验、公众倡导、政策推动方面有着突出的贡献。


全07.png

“罕见病患者组织发展全球经验”发言嘉宾,左上至右下:Durhane Wong-Rieger(国际罕见疾病联盟主席)、Tiina Urv(美国国立卫生研究院罕见病临床研究网络RDCRN项目总监)、Meera Shah(美国国立卫生研究院罕见病研究办公室项目分析师)、Sarah Pilkington(精鼎医药患者创新中心副总监)、Debbie Drell(美国罕见疾病组织NORD会员事务总监)、曾建平(香港罕见疾病联盟会长,国际罕见疾病联盟理事会成员)、Ritu Jain(亚太罕见病患者组织联盟主席)、钟侃言(香港大学李嘉诚医学院儿童及青少年科学系临床副教授)、钟靖恩(香港大学李嘉诚医学院儿童及青少年科学系博士学生)、周爽(病痛挑战基金会组织发展项目主管)


在组织间的交流学习、共同发声层面,香港罕见疾病联盟介绍了丰富的经验。而对内地患者组织来说,绝大多数仍处于起步阶段,如何持续生存与发展无疑十分关键。大会邀请了在筹资、对外合作、志愿者管理、资源拓展等方面做得十分出色的病友组织代表与相关行业专家,为大家介绍了一系列组织发展“独家秘籍”。

全08.png

论坛“罕见病组织筹资与可持续发展”发言嘉宾,左上至右下:杨俊娟(北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心筹资与活动策划主管)、曹茜(上海浦东风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心负责人)、梦竹 (蝴蝶宝贝关爱中心主任)、邢焕萍 (美儿SMA关爱中心执行主任)、窝头(原腾讯公益高级项目经理)朱砂(灵析高级咨询顾问)

  

罕见病生育、康复与部分病种诊疗的全面探讨


很多公众也许意识不到,许多罕见病家庭,无论是生育了罕见病孩子的父母,还是有一方或双方是罕见病病患的夫妻,都对如何辅助生殖技术有着格外的关注。分论坛“罕见病生殖技术与伦理”全面回应了这一需求,邀请各方专家,从技术政策、伦理等多个层面,阐释了罕见病家庭生育的基本权利与生育健康宝宝的可行性。


全09.jpg


论坛“罕见病生殖技术发展与伦理”发言嘉宾,左上至右下:谭跃球 (中信湘雅生殖与遗传专科医院遗传中心主任)、金帆 (浙江大学医学院附属妇产科医院,教授,主任医师)、沈亦平( 哈佛医学院助理教授、广西妇幼保健院遗传代谢中心实验室技术主任)、黄尚志(中国医学科学院北京协和医学院博士生导师)、蒋宇林 (全国产前诊断专家组成员、北京协和医院产前诊断中心教授)、王琳(病痛挑战基金会组织支持项目主管)



大多数罕见病难以治愈,遵循“全人发展观”理念,通过多学科诊疗、科学康复,提升患者生活质量,促进患者的社会融入,对广大病友有着极其重要的意义。分论坛“全人发展观下的罕见病康复”,从意大利经验到国内罕见骨病康复的实践,为广大病友家庭提供了非常实用的康复指导。

全10.jpg


论坛“全人发展观下的罕见病康复”发言嘉宾,左上至右下:PaoloFraschini (意大利米兰大学康复医学教授)、CelestinaTremolada (国际合作志愿组织OVCI我们的家园中国项目首席专家)、杜启峻 (香港大学李嘉诚医学院副教授)、王鹏(北京市西城区我们的家园残疾人服务中心物理治疗师)、孙丽佳 (北京市西城区我们的家园残疾人服务中心业务主任 )、孙利宁 (北京市西城区我们的家园残疾人服务中心主任)
 


遗传性罕见骨病包括成骨不全症、低磷性佝偻病等多种疾病,覆盖人群广,往往给患者家庭带来沉重负担。分论坛“罕见骨病多学科诊疗与进展”,邀请到了国内治疗罕见骨病的权威专家,从罕见骨病的临床辨识、早期介入、外科治疗、转化医学研究、最新医学进展、社会工作介入等方面,展开了深入剖析。

全11.png

论坛“罕见骨病多学科诊疗与进展”发言嘉宾,左上至右下:王波(山东第一医科大学附属省立医院麻醉手术科副主任)、赵秀丽 (北京协和医学院基础学院医学遗传系、中国医学科学院基础医学研究所教授)、王延宙(山东第一医科大学附属省立医院小儿骨外科主任)、顾学范(上海交通大学附属新华医院小儿内分泌科主任医师)、李桂梅 (山东第一医科大学附属省立医院儿科主任医师)、夏维波(北京协和医院内分泌科主任)、徐潮( 山东第一医科大学附属省立医院内分泌代谢科主任医师、)尉真(山东第一医科大学附属省立医院医务社会工作处副处长)、高聆 (山东第一医科大学附属省立医院中心实验室主任医师、二级教授,研究员)、孙妍(山东第一医科大学附属省立医院小儿内分泌科副主任医师)


溶酶体贮积症(LSD)因其许多病种可诊可治却药费高昂,而在罕见病中备受关注。分论坛“溶酶体贮积症的保障与诊疗发展”,邀请国内外专家、学者、患者组织代表,对LSD群体生存现状进行剖析,分享国际创新治疗经验,探讨高值罕见病特效药多层次保障模式,从群体生存现状、特效药保障、未来诊疗发展、患者组织等多方面进行入手,展望未来。

全12.png




论坛“溶酶体贮积症的保障与诊疗发展”发言嘉宾,左上至右下:董咚 (香港中文大学公共卫生学院研究助理教授)、王琳  (北京医学会罕见病副主任委员)、孟岩 (中国人民解放军总医院儿内科副主任医师)、刘晔 (美国REGENXBIO公司基因治疗技术部高级总监)、王军(戈谢病协会会长)、张爱军(中国尼曼匹克关爱中心负责人)、郭朋贺( 庞贝氏罕见病关爱中心负责人)、李玉萍( 中国法布雷病友会理事)、郑芋( 北京正宇粘多糖罕见病关爱中心发起人)

分论坛“ATTR-PN的诊疗现状与疾病管理”,针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病(ATTR-PN),邀请嘉宾讨论了诊疗专家共识、早期诊断和管理、患者组织管理经验,希望让病友对ATTR-PN有更深入的了解与认识,促使各方为ATTR-PN的诊疗现状与疾病管理发挥更大的作用。


全13.png



论坛“ATTR-PN的诊疗与疾病管理”发言嘉宾,左上至右下:袁云(亚洲大洋洲肌肉病中心理事、北京医学会罕见病分会副主任委员)、孟令超(国际神经周围神经病协会青年委员,北京医学会罕见病分会神经病学组秘书)、NisithKumar (辉瑞生物制药集团TTR淀粉样变医学事物全球患者支持负责人)



 全球益演:罕见生命献给2020的真挚礼物


8月22日晚6点,「Rare Live」2020爱不罕见全球益演在线上多平台同步播出,超过150万人在线观看。这场演出汇聚了广大罕见病病友、家属和明星伙伴们的爱与力量,也凝聚了台前幕后每一位伙伴的努力和用心。
全场益演分为“不凡”、“感谢”、“希望”、“梦想”四个主题,传递着病友们的心声。凤凰卫视主持人任韧担纲主持,中国新艺术音乐歌唱家龚琳娜倾情加盟,海外罕见病音乐人献上原创作品,各地病友们的表演内容从歌曲、舞蹈、朗诵,到乐器演奏、沙画、皮影戏等丰富多彩,让观众感受到了一场视听盛宴。
了解更多益演内容,可点击:云端精彩演出,绽放不凡生命:「Rare Live」2020爱不罕见全球益演圆满举办
作为本届大会的重要环节,「RareLive」2020爱不罕见全球益演,贯彻着大会“以患者为中心”的理念——罕见病的存在,也许正是提醒我们,人人“生而不凡”,每一个生命都闪耀着独一无二的价值,都有着无限的成长可能。


全14.jpg



8月23日晚,2020第二届罕见病合作交流会圆满落下帷幕。本届大会基于罕见病政策在国内的不断落实,总结实践经验,集中探讨了多项核心议题,有力推动了“多方共付”的罕见病保障体系建设,期待以此为新的起点,与各方力量携手,共创中国罕见病群体的美好未来!