以病友为中心的“罕交会”,意味着什么?

不知不觉,国家《第一批罕见病目录》颁布一年了。


一年来,我们不断收获着好消息:国家罕见病诊疗协作网建立,21个罕见病用药得到增值税优惠,山西省对戈谢病、庞贝病用药出台了医保报销政策,脊髓性肌萎缩特效药物在国内上市、结束“无药可医”局面……

 

围绕“罕见病”的药物研发、药品上市、诊疗、医保政策等,一场场探讨也纷至沓来。罕见病关注度不断升温,我们既欣喜,又一再强调,罕见病病友不只是被救助、被讨论的客体,应该也必须成为解决罕见病问题的核心力量。

 

7月6日、7日,病痛挑战基金会将在北京举办2019首届罕见病合作交流会(以下简称“罕交会”),中国罕见病联盟作为指导单位,中国研究型医院协会罕见病分会、北京医学会临床药学分会、北京协和医院和8家罕见病病友组织协办。我们希望这是一个病友和病友组织前所未有的主场,作为中心角色与各方对话。那么,“以病友为中心”的罕见病议题讨论,应该是什么样的?


(罕交会报名可点击“阅读原文”,详细介绍请戳:嘉宾名单持续更新,报名从速|2019首届罕见病合作交流会 · 北京 · 7月6日-7日

 

让我们从本届罕交会的分论坛撷取一二,来尝试回答这一问题。

 

政策:参与第二批罕见病目录制定讨论

 

本次罕交会的第一个分论坛就是《第二批国家罕见病目录相关方讨论》,细心的伙伴也许会发现,我们在宣传中一直强调“受邀参与”,受邀者并不神秘,他们将主要是所患罕见病未进入国家第一批罕见病目录的报名病友代表。

 

国家《第一批罕见病目录》(以下简称“《目录》”)的出台,为许多罕见病相关工作提供了“金”标准——比如同年启动的“罕见病医疗援助工程”,在资金条件有限的情况下,怎么界定援助对象?第一批罕见病目录如一场及时雨,让这一项目可以更高效地展开工作。

 

换言之,仅仅是一个公益项目,是否在《目录》内,都有着如此重要的差别。广大未在《目录》的罕见病病友,想要申请疾病进目录的心情之迫切不难想象。此前我们的征集中,先后有上百余种疾病申请进入第二批目录。

 

而本次论坛,将由国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室主任、中国罕见病联盟副理事长兼秘书长、北京协和医院副院长张抒杨院长主持,是一次病友、病友组织和参与制定第二批罕见病目录的专家团展开对话的难得时机。

 

什么是入选国家罕见病目录的标准?就这个问题,病友组织可以听到来自医学专家的看法,也有机会谈谈自身的想法。

 

譬如,自《目录》出台不久,国家就提供了罕见病申请进入目录的通道,但申请材料需要明确提供疾病基本数据。这是从疾病筛选层面非常合理的思路,但从病友的视角出发,某些极其罕见的疾病,可能全国只有几十人、十几人,医学研究尚少、基本数据不全,但“罕见”是显而易见的,这种情况该怎么办?这都是我们期待去探讨的问题。

 

诊疗:多学科治疗罕见病的探索

 

得了病去医院,病友要做的第一件事不是挂号,而是判断挂哪个科的号。罕见病病友往往比常见病病友要头疼得多,不知道身体的毛病属于哪个科,而罕见病的高误诊率,有时也和“科室没挂对”有关。

 

说到误诊,是很多罕见病病友心中永远的痛。病痛挑战基金会发起的2016、2018中国罕见病调研,两届报告均显示六成病友有过被误诊的经历。很多罕见病,涉及神经、骨骼、内分泌、血液等身体多系统、多脏器,单一科室的判断,很容易出现偏差或遗漏;更有可能,病友去错了科室,四处问诊都说不清毛病,奔波许久终于找对了科室,一句指引,就查出了病因。


(点击阅读“罕见病暖心科普”第40期:漫漫确诊路,我辗转全国10家大医院……)


所以,从病友视角出发,需要的往往是多学科综合诊治,多管齐下。本次分论坛《病友组织在多学科诊疗中如何发挥作用》,将由医生、病友组织和国际专家一起分享多学科诊疗的经验。病友组织是沟通医患关系的重要桥梁,在促成多学科医学团队共同为某一病友群体诊治方面,往往是搭建平台、整合资源的重要角色。

 

本次分论坛,瓷娃娃中心团队将带来多年经验的全面总结。成骨不全症表现为容易骨折,往往被认为是骨科要处理的疾病;瓷娃娃中心发现,其实病友们需要骨科、康复科、牙科乃至遗传学等多方团队的共同支持。在与医院医生沟通、病友服务、搭建平台、全国推广等方面,瓷娃娃中心的经验可以成为广大病友组织的重要参考。


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(图片来源:瓷娃娃中心康复马拉松项目)

 

调研:直面病友数据的价值

 

病友数据,一个在罕见病公益圈里有些敏感的字眼。各方对其欲说还休又视若珍宝,它是许多“合作”的缘起,也是许多“不合”的根源。而这一次,我们来正面谈谈它。

 

什么是一份有价值的病友调研报告?病友数据究竟有哪些价值?病友们做过一次又一次调研,病友组织也因为种种契机而发放过一次又一次问卷,很多病友都厌倦了,我填了一大堆表,有用吗?

 

有些问卷真的没用。有些数据可能说明不了什么问题,有时病友所做的确实是无用功。

 

但不要小看了一份详实、科学的病友调研数据。这一次分论坛《病友组织数据及调研在促进罕见病问题解决中的作用》,我们将邀请各方代表,从协助政府决策、药物临床上市等多个方面,畅谈病友数据曾经起到过的重要作用。一份有效的数据,是让病友成为中心角色的前提。

 

鲜明的案例会告诉病友,面对一份设计科学的问卷,花上半个小时甚至一个小时去填写,真的很值得。决策者不会认识你,但会认识你们。


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(《2018中国罕见病调研报告》发布现场)


2016年,中共中央和国务院颁布的《“健康中国2030”规划纲要》,明确提到要“完善罕见病用药保障政策”。2019首届罕见病合作交流会的主题是“健康中国,一个都不能少”,如果你认同这一共识,那就让我们聚到一起,去探讨以病友为中心、多方合作、挑战罕见病的可能。


这里是“罕交会”,欢迎参加!


可用微信扫描下方二维码,进行报名。

报名截止时间:2019年6月30日 23:59

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附:首届罕见病合作交流会议程

大会时间:2019年7月6日-7日

大会地点:北京丽都皇冠假日酒店


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病痛挑战基金会

病痛挑战基金会是北京市第一家关注罕见病领域的公益基金会,缘起于“冰桶挑战”,致力于支持罕见病病友的医疗康复,培育积极行动的罕见病自组织,搭建多方参与的平台,打造公众链接感强的品牌项目,推进罕见病问题的制度保障,解决罕见病群体在医疗康复、社会融入等方面的迫切问题,为其建立平等、受尊重的社会环境。

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